第二个宝宝得到Cellectis“设计师”细胞来清除白血病

时间:2019-04-04
作者:巴籼揿

伦敦(路透社) - 法国生物技术公司表示,第二个患有侵袭性白血病的婴儿在伦敦接受了由Cellectis开发的“设计师免疫细胞”治疗,治疗6个月后仍处于缓解状态。

周五消息传出后,Cellectis股价上涨14%。

11月,当英国大奥蒙德街医院(GOSH)的一岁大的Layla被清除以前无法治愈的白血病时,人类首次使用该公司的细胞疗法成为全球的头条新闻。

在GOSH治疗的最新同情护理病例的详细信息已在华盛顿的美国基因与细胞疗法协会年会上公布。

所谓的UCART19注射通过向称为T细胞的健康捐赠免疫细胞添加新基因起作用,这些细胞可以抵抗白血病。

需要更多的时间来确定治疗是否治愈了疾病,或者只是减缓了疾病的进展。 但Layla在注射后11个月仍然表现良好并且第二例至今成功的事实令人鼓舞。

“这还不是统计证据,但我们现在有两个案例,”Cellectis首席执行官Andre Choulika说。 “这表明该疗法具有一定的潜力。”

第二个婴儿在4周龄时被诊断出患有白血病,并且在未对其他治疗有反应的情况下,她在12月16日接受UCART19治疗。

包括诺华,J​​uno Therapeutics和Kite Pharma在内的其他制药商已经测试了从个体患者中提取的转基因T细胞。

然而,Cellectis方法使用来自健康供体的细胞,该过程可以为多个患者提供现成的“现成”供应。

这家生物技术公司与美国巨头辉瑞公司和法国制药商施维雅合作,认为其方法比单一的患者特异性基因疗法更快,更便宜。

UCART19的临床试验将于今年开始。

Cellectis过去曾被视为辉瑞或其他大型制药公司的潜在收购目标,但Choulika表示,他的目标不是出售。

“我的游戏计划不会被收购。 该公司资金充足,我们可以采取非常积极的商业计划,直至2018年底,“他告诉路透社。

由苏珊托马斯和亚历山大史密斯编辑

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